CRISPR スクリーニングを用いた BCOR-ITD 駆動性小児腫瘍の病因機構の解明

理化学研究所 生命医科学研究センター

古関 明彦

本研究は、難治性小児固形腫瘍の要因であるBCOR内部タンデム重複(BCOR-ITD)変異の発がん機構解明と新規治療法開発を目指す。変異体は分解を回避して蓄積し、ポリコーム複合体(vPRC1)を過剰活性化して病態を招く。そこで全ゲノムCRISPRスクリーニングにより異常表現型を回復させる因子を探索し、腫瘍生存に必須の分子基盤を特定することで、革新的な小児がん治療戦略の創出に繋げる。